Ryoncil ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການປິ່ນປົວ steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD), ສະພາບທີ່ເປັນໄພຂົ່ມຂູ່ຕໍ່ຊີວິດທີ່ອາດຈະເປັນຜົນມາຈາກການປູກຖ່າຍຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງເລືອດເພື່ອທົດແທນຈຸລັງລໍາຕົ້ນທີ່ບົກຜ່ອງຂອງຜູ້ຮັບໃນບາງປະເພດຂອງມະເຮັງເລືອດ. , ຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງເລືອດຫຼືຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງລະບົບພູມຕ້ານທານ. ນີ້ເຮັດໃຫ້ Ryoncil ເປັນການປິ່ນປົວ MSC ທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ FDA (Mesenchymal Stem Cell). Ryoncil ມີ MSCs ທີ່ໂດດດ່ຽວຈາກກະດູກຂອງຜູ້ໃຫ້ທຶນຂອງມະນຸດທີ່ມີສຸຂະພາບດີເຊິ່ງສາມາດແບ່ງອອກເປັນຫຼາຍຊະນິດຂອງຈຸລັງອື່ນໆ. ການສັກຢາທາງເສັ້ນເລືອດຂອງຈຸລັງ stromal mesenchymal (MSCs) ສະຫນອງຜົນປະໂຫຍດການຢູ່ລອດ.
ໃນວັນທີ 18 ທັນວາ 2024, FDA ໄດ້ອະນຸມັດ Ryoncil (remestemcel-L-rknd), ເຊິ່ງເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍຈຸລັງ mesenchymal stromal cell (MSC) ທີ່ມາຈາກໄຂກະດູກຂອງຜູ້ໃຫ້ ເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດ steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) ໃນຄົນເຈັບເດັກອາຍຸ 2 ເດືອນຂຶ້ນໄປ. ສິ່ງນີ້ເຮັດໃຫ້ Ryoncil ເປັນການປິ່ນປົວ MSC (Mesenchymal Stem Cell) ທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ FDA ເປັນຄັ້ງທຳອິດ.
Ryoncil ມີ MSCs ທີ່ໂດດດ່ຽວຈາກກະດູກຂອງຜູ້ໃຫ້ທຶນຂອງມະນຸດທີ່ມີສຸຂະພາບດີເຊິ່ງສາມາດແບ່ງອອກເປັນຫຼາຍຊະນິດຂອງຈຸລັງອື່ນໆ.
ໂຣກ Steroid-refractory acute graft-versus-host disease (SR-aGVHD) ແມ່ນສະພາບທີ່ຮ້າຍແຮງແລະເປັນໄພຂົ່ມຂູ່ຕໍ່ຊີວິດທີ່ສາມາດສົ່ງຜົນສະທ້ອນຕໍ່ສຸຂະພາບຢ່າງຫຼວງຫຼາຍ, ລວມທັງຄວາມເສຍຫາຍຕໍ່ອະໄວຍະວະຫຼາຍ, ຄຸນນະພາບຊີວິດຫຼຸດລົງແລະຄວາມສ່ຽງຕໍ່ການເສຍຊີວິດຂອງຜູ້ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບ. ຄົນເຈັບ. ນີ້ສາມາດເກີດຂຶ້ນເປັນອາການແຊກຊ້ອນຂອງການປ່ຽນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ allogeneic hematopoietic (ເລືອດ) (allo-HSCT).
ໃນ allo-HSCT, ຄົນເຈັບໄດ້ຮັບຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງ hematopoietic ຈາກຜູ້ໃຫ້ທຶນທີ່ມີສຸຂະພາບດີເພື່ອທົດແທນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງຕົນເອງແລະສ້າງເມັດເລືອດໃຫມ່, ຂັ້ນຕອນມັກຈະເຮັດເປັນສ່ວນຫນຶ່ງຂອງການປິ່ນປົວມະເຮັງບາງຊະນິດ, ຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງເລືອດຫຼືຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງລະບົບພູມຕ້ານທານ.
ການອະນຸມັດຂອງ Ryoncil ປະຕິບັດຕາມການປະເມີນຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິຜົນຂອງມັນໃນການສຶກສາແບບ multicentre, ແຂນດຽວທີ່ມີຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມ 54 ຄົນທີ່ມີ SR-aGVHD ຜູ້ທີ່ໄດ້ຜ່ານ allo-HSCT. ຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມໄດ້ຮັບການສັກຢາທາງເສັ້ນເລືອດທັງຫມົດແປດຂອງ Ryoncil ສອງຄັ້ງຕໍ່ອາທິດສໍາລັບສີ່ອາທິດຕິດຕໍ່ກັນ. ການປະເມີນປະສິດທິຜົນແມ່ນອີງໃສ່ຕົ້ນຕໍກ່ຽວກັບອັດຕາແລະໄລຍະເວລາຂອງການຕອບສະຫນອງຕໍ່ການປິ່ນປົວ 28 ມື້ຫຼັງຈາກການລິເລີ່ມ Ryoncil.
ໃນການທົດລອງອີກອັນຫນຶ່ງສໍາລັບ SR-aGVHD ຫຼັງຈາກ allo-HSCT, ມັນພົບວ່າການປະສົມປະສານຂອງ MSCs ແລະ basiliximab (ພູມຕ້ານທານ monoclonal ທີ່ໃຊ້ເພື່ອປ້ອງກັນການປະຕິເສດການປູກຖ່າຍ) ນໍາໄປສູ່ອັດຕາການຕອບສະຫນອງທີ່ສົມບູນແບບ (CR) ດີກວ່າ basiliximab ດຽວ.
ມັນໄດ້ຖືກສັງເກດເຫັນໃນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍວ່າ infusions IV ຂອງ mesenchymal stromal cells (MSCs) ໃຫ້ຜົນປະໂຫຍດການຢູ່ລອດ.
***
ເອກະສານ:
- ການປ່ອຍຂ່າວ FDA - FDA ອະນຸມັດການປິ່ນປົວຈຸລັງ Mesenchymal Stromal ທໍາອິດເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດ Steroid-refractory Acute Graft-versus-host. Posted 18 ທັນວາ 2024. Available at https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. ຈຸລັງ stromal Mesenchymal ບວກກັບ basiliximab ປັບປຸງການຕອບສະຫນອງຂອງ steroid-refractory acute graft-versus-host disease ເປັນການປິ່ນປົວແບບທີສອງ: multicentre, randomized, ການທົດລອງຄວບຄຸມ. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. ຜົນໄດ້ຮັບດ້ານຄວາມປອດໄພໃນສອງປີຂອງຈຸລັງ iPS ທີ່ມາຈາກ mesenchymal stromal cell ໃນໂຣກ steroid-resistant graft-versus-host. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
, a life-threatening condition that may result from blood stem cell transplantation performed to replace recipient's defective stem cells in certain types of blood cancers, blood disorders or immune system disorders. This makes Ryoncil the first FDA-approved MSC (Mesenchymal Stem Cell) therapy. Ryoncil contains MSCs isolated from the bone marrow of healthy adult human donors which can differentiate into multiple other types of cells. Intravenous infusions of mesenchymal stromal cells (MSCs) provide survival benefits.){kind=link}