RNA technology has proved its worth recently in development of mRNA vaccines BNT162b2 (of Pfizer/BioNTech) and mRNA-1273 (of Moderna) against COVID-19. Based on degrading the coding RNA in animal model, French scientists have reported a potent strategy and proof of concept for the treatment for Charcot-Marie-Tooth ພະຍາດ, the most common hereditary neurological disease that causes progressive paralysis of the legs and hands.
ໃນປີ 1990, ນັກຄົ້ນຄວ້າໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນຄັ້ງທໍາອິດວ່າການສັກຢາໂດຍກົງຂອງ mRNA ເຂົ້າໄປໃນກ້າມຊີ້ນຫນູໄດ້ນໍາໄປສູ່ການສະແດງອອກຂອງທາດໂປຼຕີນທີ່ເຂົ້າລະຫັດໃນຈຸລັງກ້າມຊີ້ນ. ນີ້ໄດ້ເປີດຄວາມເປັນໄປໄດ້ຂອງການພັດທະນາຂອງ gene-based ຢາວັກຊີນ ແລະການປິ່ນປົວ.
ສະຖານະການທີ່ບໍ່ປາກົດຕົວທີ່ນໍາສະເຫນີໂດຍການແຜ່ລະບາດຂອງ COVID-19, ໄດ້ນໍາໄປສູ່ການພັດທະນາສົບຜົນສໍາເລັດແລະການອະນຸຍາດການນໍາໃຊ້ສຸກເສີນ (EUA) ຂອງວັກຊີນທີ່ໃຊ້ mRNA BNT162b2 (ຂອງ Pfizer/BioNTech) ແລະ mRNA-1273 (ຂອງ ທັນສະ ໄໝ) ຕ້ານ COVID-19. ວັກຊີນສອງຊະນິດນີ້ໂດຍອີງໃສ່ເທັກໂນໂລຍີ RNA ໄດ້ມີບົດບາດສຳຄັນໃນການປົກປ້ອງຄົນຈາກອາການຮ້າຍແຮງຂອງ COVID-19.
ຄວາມສຳເລັດຂອງເທັກໂນໂລຍີ RNA ທີ່ອີງໃສ່ COVID-19 ຢາວັກຊີນ ໄດ້ຮັບຖືວ່າເປັນຈຸດພົ້ນເດັ່ນໃນວິທະຍາສາດແລະການແພດເນື່ອງຈາກວ່າມັນໄດ້ພິສູດຄຸນຄ່າຂອງເຕັກໂນໂລຊີການແພດທີ່ມີທ່າແຮງສູງທີ່ຊຸມຊົນວິທະຍາສາດແລະອຸດສາຫະກໍາການຢາໄດ້ດໍາເນີນການເກືອບສາມທົດສະວັດ. ມັນເຮັດໃຫ້ຄວາມດັນທີ່ຕ້ອງການຫຼາຍຕໍ່ກັບການຂຸດຄົ້ນຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຕັກໂນໂລຢີ RNA.
Charcot-Marie Tooth disease is the most common hereditary neurological ພະຍາດ. The peripheral nerves are affected which leads to progressive paralysis of the legs and hands. The disease is caused due to the overexpression of a specific protein called PMP22. There is no treatment against this disease so far.
ນັກວິທະຍາສາດຂອງ CNRS, INSERM, AP-HP ແລະມະຫາວິທະຍາໄລ Paris-Saclay ແລະ Paris ໃນປະເທດຝຣັ່ງບໍ່ດົນມານີ້ໄດ້ລາຍງານການພັດທະນາການປິ່ນປົວໂດຍອີງໃສ່ການເສື່ອມໂຊມແລະການຫຼຸດຜ່ອນລະຫັດ RNA ສໍາລັບໂປຣຕີນ PMP22. ສໍາລັບການນີ້, ພວກເຂົາເຈົ້ານໍາໃຊ້ siRNA ໂມເລກຸນອື່ນໆ (RNA interfering ຂະຫນາດນ້ອຍ) ທີ່ແຊກແຊງກັບ. RNA ການເຂົ້າລະຫັດສໍາລັບທາດໂປຼຕີນ PMP22.
ນັກຄົ້ນຄວ້າໄດ້ພົບເຫັນວ່າການສັກຢາ siRNA (RNA interfering ຂະຫນາດນ້ອຍ) ໃນຮູບແບບຫນູຂອງພະຍາດຫຼຸດລົງລະດັບຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ PMP22 ໄປສູ່ປົກກະຕິແລະຟື້ນຟູ locomotion ແລະຄວາມເຂັ້ມແຂງຂອງກ້າມຊີ້ນ. ການສຶກສາທາງຊີວະວິທະຍາໄດ້ເປີດເຜີຍການຟື້ນຕົວແລະການຟື້ນຟູການເຮັດວຽກຂອງກາບ myelin. ຜົນໄດ້ຮັບໃນທາງບວກໄດ້ແກ່ຍາວເຖິງສາມອາທິດ, ແລະການສີດໃຫມ່ຂອງ siRNA ນໍາໄປສູ່ການຟື້ນຕົວຢ່າງເຕັມທີ່.
ນີ້ ການສຶກສາ ມີຄວາມສໍາຄັນສໍາລັບມັນແນະນໍາຍຸດທະສາດທີ່ມີທ່າແຮງສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກ neuropathy peripheral hereditary. ມັນສະຫນອງ ຫຼັກຖານສະແດງແນວຄິດ ສໍາລັບຢາທີ່ມີຄວາມແມ່ນຍໍາໃຫມ່ໂດຍອີງໃສ່ການນໍາໃຊ້ເຕັກໂນໂລຢີ RNA ເພື່ອແກ້ໄຂການສະແດງອອກຂອງ gene ຫຼາຍເກີນໄປໂດຍຜ່ານການນໍາໃຊ້ RNA ແຊກແຊງ.
ຢ່າງໃດກໍຕາມ, ການປິ່ນປົວຕົວຈິງຂອງຄົນເຈັບແມ່ນຍັງຍາວໄກຈົນກ່ວາໄລຍະສົບຜົນສໍາເລັດຂອງການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍໄດ້ສະຫນອງຜົນໄດ້ຮັບຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິພາບທີ່ຫນ້າພໍໃຈກັບຜູ້ຄວບຄຸມ.
***
ແຫລ່ງທີ່ມາ:
- Prasad U., 2020. ວັກຊີນ mRNA COVID-19: ບາດກ້າວສຳຄັນໃນວິທະຍາສາດ ແລະການປ່ຽນແປງເກມໃນຢາ. ວິທະຍາສາດເອີຣົບ. ຂຽນເມື່ອວັນທີ 29 ທັນວາ 2020. ວາງຈຳໜ່າຍທີ່ http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- ຖະແຫຼງຂ່າວ – ຫ້ອງຂ່າວ Inserm – Charcot-Marie Tooth disease: 100% ການປະດິດສ້າງການປິ່ນປົວດ້ວຍ RNA ຂອງຝຣັ່ງ. ລິ້ງ: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 nanoparticles ມີປະສິດທິພາບໃນການປິ່ນປົວແບບຈໍາລອງຫນູຂອງພະຍາດ Charcot-Marie-Tooth type 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
