ເທັກໂນໂລຍີ RNA ໄດ້ພິສູດໃຫ້ເຫັນຄຸນຄ່າຂອງມັນເມື່ອບໍ່ດົນມານີ້ໃນການພັດທະນາວັກຊີນ mRNA BNT162b2 (ຂອງ Pfizer/BioNTech) ແລະ mRNA-1273 (ຂອງ Moderna) ຕ້ານ COVID-19. ໂດຍອີງໃສ່ການທໍາລາຍລະຫັດ RNA ໃນຮູບແບບສັດ, ນັກວິທະຍາສາດຝຣັ່ງໄດ້ລາຍງານຍຸດທະສາດທີ່ມີປະສິດທິພາບແລະຫຼັກຖານສະແດງແນວຄວາມຄິດສໍາລັບການປິ່ນປົວສໍາລັບ Charcot-Marie-Tooth. ພະຍາດ, ພະຍາດທາງປະສາດທາງພັນທຸກໍາທີ່ພົບເລື້ອຍທີ່ສຸດທີ່ເຮັດໃຫ້ການອໍາມະພາດກ້າວຫນ້າຂອງຂາແລະມື.
ໃນປີ 1990, ນັກຄົ້ນຄວ້າໄດ້ສະແດງໃຫ້ເຫັນຄັ້ງທໍາອິດວ່າການສັກຢາໂດຍກົງຂອງ mRNA ເຂົ້າໄປໃນກ້າມຊີ້ນຫນູໄດ້ນໍາໄປສູ່ການສະແດງອອກຂອງທາດໂປຼຕີນທີ່ເຂົ້າລະຫັດໃນຈຸລັງກ້າມຊີ້ນ. ນີ້ໄດ້ເປີດຄວາມເປັນໄປໄດ້ຂອງການພັດທະນາຂອງ gene-based ຢາວັກຊີນ ແລະການປິ່ນປົວ.
ສະຖານະການທີ່ບໍ່ປາກົດຕົວທີ່ນໍາສະເຫນີໂດຍການແຜ່ລະບາດຂອງ COVID-19, ເຮັດໃຫ້ການພັດທະນາສົບຜົນສໍາເລັດແລະການອະນຸຍາດການນໍາໃຊ້ສຸກເສີນ (EUA) ຂອງ mRNA-based. ຢາວັກຊີນ BNT162b2 (ຂອງ Pfizer/BioNTech) ແລະ mRNA-1273 (ຂອງ ທັນສະ ໄໝ) ຕ້ານ COVID-19. ສອງນີ້ ຢາວັກຊີນ ໂດຍອີງໃສ່ເຕັກໂນໂລຊີ RNA ໄດ້ມີບົດບາດສໍາຄັນໃນການປົກປ້ອງປະຊາຊົນຈາກອາການຮ້າຍແຮງຂອງ COVID-19.
ຄວາມສຳເລັດຂອງເທັກໂນໂລຍີ RNA ທີ່ອີງໃສ່ COVID-19 ຢາວັກຊີນ ໄດ້ຮັບຖືວ່າເປັນຈຸດພົ້ນເດັ່ນໃນວິທະຍາສາດແລະການແພດເນື່ອງຈາກວ່າມັນໄດ້ພິສູດຄຸນຄ່າຂອງເຕັກໂນໂລຊີການແພດທີ່ມີທ່າແຮງສູງທີ່ຊຸມຊົນວິທະຍາສາດແລະອຸດສາຫະກໍາການຢາໄດ້ດໍາເນີນການເກືອບສາມທົດສະວັດ. ມັນເຮັດໃຫ້ຄວາມດັນທີ່ຕ້ອງການຫຼາຍຕໍ່ກັບການຂຸດຄົ້ນຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຕັກໂນໂລຢີ RNA.
ພະຍາດແຂ້ວ Charcot-Marie ເປັນພະຍາດທາງປະສາດທາງປະສາດທົ່ວໄປທີ່ສຸດ ພະຍາດ. ເສັ້ນປະສາດ peripheral ໄດ້ຮັບຜົນກະທົບເຊິ່ງນໍາໄປສູ່ການເປັນອໍາມະພາດກ້າວຫນ້າຂອງຂາແລະມື. ພະຍາດດັ່ງກ່າວເກີດມາຈາກການສະແດງອອກຫຼາຍເກີນໄປຂອງທາດໂປຼຕີນສະເພາະທີ່ເອີ້ນວ່າ PMP22. ມາຮອດປະຈຸ, ບໍ່ມີການປິ່ນປົວພະຍາດນີ້.
ນັກວິທະຍາສາດຂອງ CNRS, INSERM, AP-HP ແລະມະຫາວິທະຍາໄລ Paris-Saclay ແລະ Paris ໃນປະເທດຝຣັ່ງບໍ່ດົນມານີ້ໄດ້ລາຍງານການພັດທະນາການປິ່ນປົວໂດຍອີງໃສ່ການເສື່ອມໂຊມແລະການຫຼຸດຜ່ອນລະຫັດ RNA ສໍາລັບໂປຣຕີນ PMP22. ສໍາລັບການນີ້, ພວກເຂົາເຈົ້ານໍາໃຊ້ siRNA ໂມເລກຸນອື່ນໆ (RNA interfering ຂະຫນາດນ້ອຍ) ທີ່ແຊກແຊງກັບ. RNA ການເຂົ້າລະຫັດສໍາລັບທາດໂປຼຕີນ PMP22.
ນັກຄົ້ນຄວ້າໄດ້ພົບເຫັນວ່າການສັກຢາ siRNA (RNA interfering ຂະຫນາດນ້ອຍ) ໃນຮູບແບບຫນູຂອງພະຍາດຫຼຸດລົງລະດັບຂອງທາດໂປຼຕີນຈາກ PMP22 ໄປສູ່ປົກກະຕິແລະຟື້ນຟູ locomotion ແລະຄວາມເຂັ້ມແຂງຂອງກ້າມຊີ້ນ. ການສຶກສາທາງຊີວະວິທະຍາໄດ້ເປີດເຜີຍການຟື້ນຕົວແລະການຟື້ນຟູການເຮັດວຽກຂອງກາບ myelin. ຜົນໄດ້ຮັບໃນທາງບວກໄດ້ແກ່ຍາວເຖິງສາມອາທິດ, ແລະການສີດໃຫມ່ຂອງ siRNA ນໍາໄປສູ່ການຟື້ນຕົວຢ່າງເຕັມທີ່.
ນີ້ ການສຶກສາ ມີຄວາມສໍາຄັນສໍາລັບມັນແນະນໍາຍຸດທະສາດທີ່ມີທ່າແຮງສໍາລັບການປິ່ນປົວໂຣກ neuropathy peripheral hereditary. ມັນສະຫນອງ ຫຼັກຖານສະແດງແນວຄິດ ສໍາລັບຢາທີ່ມີຄວາມແມ່ນຍໍາໃຫມ່ໂດຍອີງໃສ່ການນໍາໃຊ້ເຕັກໂນໂລຢີ RNA ເພື່ອແກ້ໄຂການສະແດງອອກຂອງ gene ຫຼາຍເກີນໄປໂດຍຜ່ານການນໍາໃຊ້ RNA ແຊກແຊງ.
ຢ່າງໃດກໍຕາມ, ການປິ່ນປົວຕົວຈິງຂອງຄົນເຈັບແມ່ນຍັງຍາວໄກຈົນກ່ວາໄລຍະສົບຜົນສໍາເລັດຂອງການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍໄດ້ສະຫນອງຜົນໄດ້ຮັບຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິພາບທີ່ຫນ້າພໍໃຈກັບຜູ້ຄວບຄຸມ.
***
ແຫລ່ງທີ່ມາ:
- Prasad U., 2020. ວັກຊີນ mRNA COVID-19: ບາດກ້າວສຳຄັນໃນວິທະຍາສາດ ແລະການປ່ຽນແປງເກມໃນຢາ. ວິທະຍາສາດເອີຣົບ. ຂຽນເມື່ອວັນທີ 29 ທັນວາ 2020. ວາງຈຳໜ່າຍທີ່ http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- ຖະແຫຼງຂ່າວ – ຫ້ອງຂ່າວ Inserm – Charcot-Marie Tooth disease: 100% ການປະດິດສ້າງການປິ່ນປົວດ້ວຍ RNA ຂອງຝຣັ່ງ. ລິ້ງ: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 nanoparticles ມີປະສິດທິພາບໃນການປິ່ນປົວແບບຈໍາລອງຫນູຂອງພະຍາດ Charcot-Marie-Tooth type 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
